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Article N° 7428

ZOLGENSMA

Novartis notifie le décès de deux enfants traités avec Zolgensma®

Abderrahim Derraji - 16 août 2022 11:04

Le laboratoire suisse Novartis vient de faire part aux autorités sanitaires du décès de deux enfants ayant été traités avec Zolgensma®, une thérapie génique de l’amyotrophie spinale, une maladie génétique rare, grave, et incurable avant la mise sur le marché de Zolgensma®.

Selon le géant helvétique, les deux décès ont eu lieu en Russie et au Kazakhstan. Les deux enfants ont succombé suite à une insuffisance hépatique aiguë survenue cinq à six semaines après l’administration de ce Zolgensma® et un à dix jours après une corticothérapie adminiostrée aux enfants afin de réduire les effets indésirables de ce traitement.

Novartis a signalé ces deux décès aux autorités de santé de tous les pays où le Zolgensma® est commercialisé, notamment, la Food and Drug Administration (FDA), qui avait été la première Agence à lui accorder son feu vert en 2019.

La mise sur le marché de ce traitement qui a donné beaucoup d’espoir aux parents d’enfants atteints d’amyotrophie spinale, avait été accompagnée de nombreuses controverses, et particulièrement pour son coût. Aux États-Unis, ce traitement coûtait 2 millions de dollars lors de sa mise sur le marché. Ce coût, qui compromet son accessibilité, s’explique par la complexité d’introduire du matériel génétique dans des cellules pour corriger les gènes déficients.

Source : 24heures.ch

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Des cas fatals d’insuffisance hépatique aigüe observés chez des patients sous Zolgensma

Un «retour d’information» sur le PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) de janvier 2023 (9 – 12 janvier) mis en ligne par l’Agence national de sécurité du médicament (ANSM-France) indique que deux cas fatals d’insuffisance hépatique aigüe ont été récemment rapportés chez des sujets traités par Zolgensma. Ces cas ont conduit à un renforcement de la surveillance de la fonction hépatique, notamment avec un contrôle hebdomadaire pendant la phase de diminution des corticoïdes. En cas d’aggravation des tests de la fonction hépatique et/ou de signes ou symptômes d’atteinte hépatique aiguë, le PRAC préconisent aux professionnels de santé de prendre en charge les patients rapidement, en ajustant le traitement par corticoïdes et en ayant recours à l’avis d’un gastro-entérologue pédiatrique ou un hépatologue. Les corticoïdes doivent être poursuivis tant que les tests de la fonction hépatique ne sont pas revenus à la normale. En attendant la mise à jour du résumé des caractéristiques produit (RCP), la notice et ainsi que le matériel éducationnel de cette thérapie génique indiquée chez les enfants souffrant d’amyotrophie spinale, un courrier sera prochainement envoyé aux professionnels de santé concernés pour les informer des cas fatals rapportés et des nouvelles recommandations pour la surveillance hépatique.

Feu vert de la FDA pour un médicament qui sera vendu à 2,125 millions de dollars

Zolgensma, une thérapie génique développée par Novartis vient d’obtenir l’autorisation de mise sur le marché aux États-Unis. Ce traitement permet de guérir en une seule cure l’amyotrophie spinale, une maladie neurodégénérative grave liée à un gène défectueux qui entraîne une atrophie musculaire. Les bébés qui souffrent de cette maladie perdent rapidement leurs neurones moteurs. Les fonctions musculaires essentielles, comme la respiration, la déglutition ou la parole et la marche sont affectées. Sans traitement, l’amyotrophie spinale entraine une paralysie et le décès de l’enfant avant l’âge de deux ans. Pour rappel, un autre produit qui soigne ce syndrome a été mis sur le marché par le laboratoire Biogen en 2016. Il s’agit de Spinraza, un traitement qui doit être administré au moins tous les quatre mois pendant toute la vie du patient. Spinraza revient à 750.000 dollars pour la première année de traitement, puis 375.000 dollars pour les années suivantes. Quant au Zolgensma, il coûtera au patient 2,125 millions de dollars et une seule prise suffit.