Un «retour d’information» sur le PRAC (Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) de janvier 2023 (9 – 12 janvier) mis en ligne par l’Agence national de sécurité du médicament (ANSM-France) indique que deux cas fatals d’insuffisance hépatique aigüe ont été récemment rapportés chez des sujets traités par Zolgensma. Ces cas ont conduit à un renforcement de la surveillance de la fonction hépatique, notamment avec un contrôle hebdomadaire pendant la phase de diminution des corticoïdes. En cas d’aggravation des tests de la fonction hépatique et/ou de signes ou symptômes d’atteinte hépatique aiguë, le PRAC préconisent aux professionnels de santé de prendre en charge les patients rapidement, en ajustant le traitement par corticoïdes et en ayant recours à l’avis d’un gastro-entérologue pédiatrique ou un hépatologue. Les corticoïdes doivent être poursuivis tant que les tests de la fonction hépatique ne sont pas revenus à la normale. En attendant la mise à jour du résumé des caractéristiques produit (RCP), la notice et ainsi que le matériel éducationnel de cette thérapie génique indiquée chez les enfants souffrant d’amyotrophie spinale, un courrier sera prochainement envoyé aux professionnels de santé concernés pour les informer des cas fatals rapportés et des nouvelles recommandations pour la surveillance hépatique.

Le laboratoire suisse Novartis vient de faire part aux autorités sanitaires du décès de deux enfants ayant été traités avec Zolgensma®, une thérapie génique de l’amyotrophie spinale, une maladie génétique rare, grave, et incurable avant la mise sur le marché de Zolgensma®. Selon le géant helvétique, les deux décès ont eu lieu en Russie et au Kazakhstan. Les deux enfants ont succombé suite à une insuffisance hépatique aiguë survenue cinq à six semaines après l’administration de ce Zolgensma® et un à dix jours après une corticothérapie adminiostrée aux enfants afin de réduire les effets indésirables de ce traitement. Novartis a signalé ces deux décès aux autorités de santé de tous les pays où le Zolgensma® est commercialisé, notamment, la Food and Drug Administration (FDA), qui avait été la première Agence à lui accorder son feu vert en 2019. La mise sur le marché de ce traitement qui a donné beaucoup d’espoir aux parents d’enfants atteints d’amyotrophie spinale, avait été accompagnée de nombreuses controverses, et particulièrement pour son coût. Aux États-Unis, ce traitement coûtait 2 millions de dollars lors de sa mise sur le marché. Ce coût, qui compromet son accessibilité, s’explique par la complexité d’introduire du matériel génétique dans des cellules pour corriger les gènes déficients.