90% des patients atteints de mucoviscidose vont pouvoir être soignés grâce à un nouveau traitement qui cible la mutation génétique la plus répandue, appelée F508del. Ce traitement qui va révolutionner la prise en charge de cette maladie répare une protéine qui ne fait pas son travail à cause de la mutation génétique.

Le médicament en question qui sera lancé par les laboratoires Vertex aura comme désignation commerciale Trikafta et sera composé de trois molécules (Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor).

La Food and Drug Administration (FDA) vient de donner son avis favorable en se basant sur des d’essais cliniques qui ont été publiés par «New England Journal of Medecine» et «The Lancet».

«C’est une percée formidable et une grande nouvelle pour les gens atteints de mucoviscidose», a célébré dans un communiqué Preston Campbell, le président de la Cystic Fibrosis Foundation.

Par ailleurs, des essais sont en cours pour tester cette trithérapie chez les 6 à 11 ans et une demande d’autorisation vient d’être déposée auprès de l’Agence européenne des médicaments.

Source : Figaro santé - PharmaNEWS 511