Dans une déclaration datant de mercredi dernier, Ionis Pharma a annoncé que son médicament expérimental, destiné à la prise en charge de la stéatohépatite non alcoolique (NASH), a atteint son objectif principal : réduire l’inflammation de l’organe critique lors d’un essai à mi-parcours. Ces résultats surviennent à un moment où les entreprises pharmaceutiques se livrent une course contre la montre pour mettre au point le premier traitement approuvé pour cette maladie et profiter du marché mondial, qui devrait dépasser 16 milliards de dollars d’ici 2030, selon le cabinet d’études de marché Vision Research Reports.   La semaine précédente, Akero Therapeutics a également annoncé que son médicament expérimental réduisait de manière significative les cicatrices après près de deux ans dans le cadre d’une étude à mi-parcours. Par ailleurs, la Food and Drug Administration américaine devrait bientôt se prononcer sur le traitement développé par Madrigal Pharmaceuticals.   L’essai clinique a porté sur 160 patients atteints de stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique (NASH), présentant des cicatrices ou une fibrose au stade de gravité deux ou trois, comme l’a indiqué Ionis. Les résultats spécifiques incluent : - 32 % des patients ayant reçu une dose plus élevée du médicament, appelé ION224, ont constaté une amélioration d’au moins un stade dans la cicatrisation du foie, mesurée par une biopsie ou un examen des tissus, par rapport à 12,5 % des patients sous placebo. - 44 % des patients traités avec une dose plus élevée ont obtenu une réduction relative de plus de 50 % de la rétention anormale de graisse, mesurée par un biomarqueur d’imagerie quantitative, contre seulement 3 % pour le groupe placebo. L’essai a examiné ce traitement conçu pour réduire la production d’une protéine membranaire intégrale pendant 51 semaines chez des patients touchés par la stéatohépatite non alcoolique (NASH), une maladie qui touche environ 5 % de la population américaine.

La stéatose hépatique non alcoolique plus connue sous l’acronyme anglais NASH, « Non Alcoolic Steato Hepatitis » a été largement débattue lors du 10e PHC (Paris Hepatology Conference) qui s’est tenue à Paris les 30 et 31 janvier dernier. Cette pathologie préoccupe particulièrement les spécialistes qui estiment que le stade précédant la stéato-hépatite métabolique concerne 15 à 20 % de la population française. Et un pour cent des Français sont affectés par une NASH. Ces malades sont généralement des personnes obèses, présentant un diabète de type 2, une HTA ou une perturbation du bilan lipidique. Aux États-Unis, la prévalence de cette maladie est estimée à 5% et ce chiffre est en constante augmentation. La stéatose hépatique non alcoolique est même devenue la pathologie hépatique la plus fréquente et la première cause de greffe de foie. Cette maladie  progresse d’une manière insidieuse. On assiste à une élévation du taux de transaminases ou de gamma GT sérique associées à une augmentation du volume du foie.   Le prise en charge de cette maladie repose sur l'activité physique et une réduction du poids du patient notamment en faisant appel à la chirurgie bariatrique.